Il farmaco sperimentale può prevenire la malattia di Alzheimer
Un farmaco che gli scienziati stanno attualmente sviluppando per curare i sopravvissuti all'ictus potrebbe anche aiutare a scongiurare il morbo di Alzheimer.
La malattia di Alzheimer è la forma più comune di demenza.
Secondo l'Alzheimer's Association, 5,7 milioni di persone negli Stati Uniti convivono con questa condizione.
I farmaci attuali possono solo alleviare alcuni sintomi della malattia e non esiste ancora alcun modo per arrestarne la progressione.
La neurodegenerazione che si verifica nelle persone con Alzheimer deriva dall'accumulo di una proteina chiamata beta-amiloide nel cervello.
La beta-amiloide è presente nel cervello sano, ma le proteine piegate in modo errato possono accumularsi per formare placche amiloidi.
Queste placche riducono il flusso sanguigno al cervello, portando alla rottura delle cellule cerebrali.
Nel corso degli anni, i ricercatori hanno studiato molte vie farmacologiche per affrontare queste placche, ma, ad oggi, nessuna ha portato allo sviluppo di farmaci efficaci.
Recentemente, i ricercatori della University of Southern California (USC) di Los Angeles hanno esplorato un nuovo composto innovativo che la comunità scientifica sta già esaminando.
Presentazione di 3K3A-APC
3K3A-APC è una versione modificata della proteina C attivata, che è una proteina a base di sangue che protegge le cellule cerebrali e i vasi sanguigni dai danni dovuti all'infiammazione.
La proteina C attivata è naturalmente un potente anticoagulante. Tuttavia, le alterazioni che gli scienziati hanno apportato alla versione appena modificata hanno ridotto le sue proprietà anticoagulanti di circa il 90 percento, pur mantenendo i suoi benefici protettivi.
I ricercatori hanno già testato 3K3A-APC in modelli animali di sclerosi multipla, sclerosi laterale amiotrofica e lesioni cerebrali traumatiche con risultati incoraggianti.
Il farmaco è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento delle emorragie cerebrali nelle persone che hanno subito un ictus. Finora, il farmaco sembra ridurre il sanguinamento nel cervello con pochi effetti collaterali o problemi di sicurezza.
Come risultato delle prestazioni positive di 3K3A-APC in altri studi, gli autori dell'attuale studio hanno deciso di confrontarlo con l'Alzheimer. L'autore principale Berislav V. Zlokovic, Ph.D. scrive:
"A causa delle sue attività neuroprotettive, vasculoprotettive e antinfiammatorie in più modelli di disturbi neurologici, abbiamo studiato se 3K3A-APC può anche proteggere il cervello dagli effetti tossici della tossina [beta-amiloide] in un modello murino di Alzheimer. "
Le recenti scoperte del team sono presenti in Giornale di medicina sperimentale.
Gli scienziati hanno condotto il loro studio utilizzando topi con una serie di mutazioni genetiche che la ricerca ha dimostrato di aumentare il rischio di Alzheimer. Questi animali producono alti livelli di beta-amiloide e dimostrano sia il declino cognitivo che la neuroinfiammazione.
Come i ricercatori avevano teorizzato, 3K3A-APC ha ridotto l'accumulo di proteine tossiche nel cervello di questi topi.
Inoltre, i topi non hanno dimostrato i deficit di memoria attesi prodotti dall'accumulo di proteine e il flusso sanguigno cerebrale era normale. Nella malattia di Alzheimer, i segni di infiammazione nel cervello sono comuni. Nei topi che hanno ricevuto 3K3A-APC, il team ha notato un'infiammazione significativamente ridotta.
Come funziona 3K3A-APC?
Successivamente, gli scienziati volevano capire in che modo questo farmaco sperimentale stava impartendo i suoi benefici. Hanno scoperto che 3K3A-APC riduceva la quantità di un enzima chiamato beta-secretasi 1 (BACE1), che le cellule nervose creano. BACE1 è necessario per la formazione della beta-amiloide; senza di esso, le placche non possono formarsi.
In passato, gli scienziati hanno provato a utilizzare vari composti per bloccare BACE1. Finora, questo non ha portato a nuovi farmaci. Tuttavia, hanno dimostrato che interferire con BACE1 riduce le placche di Alzheimer nel cervello.
Questo farmaco attuale utilizza un approccio leggermente diverso in quanto blocca la produzione dell'enzima piuttosto che bloccare l'enzima stesso.
I ricercatori ritengono che 3K3A-APC potrebbe essere più utile durante le prime fasi della malattia di Alzheimer prima che ci sia un significativo accumulo di beta-amiloide.
Dopo aver esaminato i precedenti esperimenti che esaminano il ruolo di BACE1, gli autori scrivono: "Collettivamente, questi studi suggeriscono che il momento ottimale per il trattamento della patologia [beta-amiloide] con inibitori della BACE1 è all'inizio del decorso della malattia, prima della diffusione [beta-amiloide ] si verifica la formazione di placca. "
"I nostri dati attuali supportano l'idea che 3K3A-APC abbia un potenziale come efficace terapia anti- [beta-amiloide] per la malattia di Alzheimer allo stadio iniziale negli esseri umani".
Berislav V. Zlokovic
Come sempre, prima che un nuovo trattamento possa arrivare sul mercato, saranno necessarie molte più ricerche su altri modelli animali e, eventualmente, sugli esseri umani.
Poiché l'Alzheimer è attualmente incurabile, trovare un nuovo modo di affrontare la malattia è inestimabile. Questi risultati sono entusiasmanti e, senza dubbio, il lavoro di follow-up sarà avviato a breve.
